Новий метод лікування генетичних захворювань кровіВчені з Інституту генної терапії Сан-Раффаеле-Телетон у Мілані виявили постнатальний період, коли стовбурові клітини крові можна вводити за допомогою генної терапії в організм. Це сприяє розробці нових методів лікування генетичних захворювань крові без використання трансплантації стовбурових клітин або хіміотерапії.Дане дослідження демонструє альтернативний підхід введення лентивірусних векторів у кровотік (терапія in vivo). Було виявлено, що у новонароджених мишей і до 2 тижнів після народження – у кровообігу набагато більше гемопоетичних стовбурових і прогениторних клітин, ніж у кровообігу дорослих тварин. Відповідно це дозволяє переносити гени завдяки ін'єкції, що призводить приживлення і вироблення кількох типів клітин крові.Було протестовано цей метод лікування генетичних захворювань (ADA-SCID, аутосомно-рецесивний остеопетроз і анемія Фанконі) на моделях мишей. Таким чином, перенесення генів in vivo призвело до значних терапевтичних переваг, тим самим продовжуючи життя.Детальніше